科望（Kuvan）的治疗效果怎么样？安全吗？

1. 科望（Kuvan）的治疗效果怎么样？安全吗？

科望?（Kuvan）可以有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平，减少脑部持续受损的风险，显著提升患儿的生活质量，使患儿获得健康生活。在这款药物引进中国之前，部分国内BH4缺乏症患儿只能求助于国外，默克雪兰诺公司将科望（Kuvan?）成功引入中国，可以彻底改变国内BH4缺乏症患儿无药可治的现状，为国内患儿带来新的希望。

2. 科望?（Kuvan）是治疗BH4缺乏症的药吗？

科望这种药很贵，一颗就快到300，吃不起的救命药呀

3. 听说默克雪兰诺的BH4缺乏症患儿药品补助项目已经启动了，真是免费的吗？现在还有吗？

默克雪兰诺的药品补助项目是免费的。2011年5月26日唯一获得中国食品药品监督管理局(SFDA)批准的治疗罕见的遗传病四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症的新药科望（Kuvan®）正式在中国上市。药品补助项目将于同年8 月1 日起正式实施,包括河北、安徽、山西、重庆等21 个省、自治区、直辖市的中西部地区的100例BH4 缺乏症新生患儿将成为该项目援助对象。默克雪兰诺公司独家为该项目初期投入240 万元人民币。

4. 神经生物学中的BH4是什么意思

四氢生物蝶呤 (BH4)，四氢生物蝶呤 (BH4)缺乏症是一种常染色体隐性遗传代谢病，与苯丙酮尿症同属于高苯丙氨酸血症。BH4缺乏症由于患儿苯丙氨酸羟化酶辅助因子BH4缺乏 ,可导致血苯丙氨酸 (phe)浓度异常增高,出现智能落后及严重的肌张力低下等神经系统症状。因早期临床表现与苯丙酮尿症 (PKU)相似而容易误诊。BH4缺乏症个体差异很大,如未早期发现及治疗可导致智力低下、癫痫、运动功能障碍、肌张力异常、精神行为异常（如多动，自残）、肤色变浅、毛发稀黄、湿疹、鼠尿味等症状与体征,多伴有肌张力异常,如:角弓反张、松软、肌张力不全,重症患儿可自新生儿期发病,轻症患儿发病较晚,可仅有周围神经损害。但此病属于少数的几种可以使用药物控制的遗传代谢病之一，若早期发现与诊治，患儿的智力水平与健康儿童无显著差异。

目前国内的BH4缺乏症患者可以关注一下默克雪兰诺公司研发的一款药物——科望（Kuvan?），目前这款药物已经获得我国国家食品药品监督管理局免临床试验加速审批，并将尽快应用于临床治疗。这款药物将结束国内BH4缺乏症患儿无药可医的局面。科望?可以有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平，减少脑部持续受损的风险，显著提升患儿的生活质量，使患儿获得健康生活。我在知道上看到的